Saúde baseada em valor e estudos de vida real nos processos de incorporação de tecnologias e de desenvolvimento de recomendações

• Realizar estudo de vida real avaliando a da efetividade do eculizumabe para hemoglobinúria
paroxística noturna (HPN);
• Realizar o estudo de vida real avaliando a efetividade do nusinersena para atrofia muscular
espinhal (AME 5q) tipo I;
• Realizar estudo de vida real avaliando o efetividade do nusinersena para AME 5q tipo II e III, de
forma a apoiar acordo de compartilhamento de risco baseado em performance para essa
condição;
• Avaliar o custo do tratamento de AME 5q no SUS;
• Propor modelo de informação para o monitoramento da incorporação de tecnologias no SUS;
• Elaborar manual para o Ministério da Saúde para o monitoramento pós-incorporação de
incorporação de tecnologias em saúde, em especial orientando para o desenvolvimento de
estudos de vida real, a fim de dar suporte a acordos de compartilhamento de risco baseados em
performance e decisões sobre manutenção de cobertura, ampliação de cobertura ou
desincorporação de tecnologias;
• Capacitar profissionais do SUS em tópicos relacionados a saúde baseada em evidências e a saúde
baseada em valor.

De acordo com o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), as despesas com bens e serviços de
saúde no Brasil alcançaram R$ 546 bilhões (9,1% do PIB) em 2015, sendo R$ 231 bilhões correspondentes
a dispendidos governamentais. Estes valores configuram incremento significativo frente às estatísticas de
2010, no qual os gastos em saúde correspondiam a 8% do PIB brasileiro. O investimento público era de
R$ 714,67 per capita em bens e serviços de saúde em 2010; em 2015 esses números chegaram a R$
1.131,94 por habitante, aumento de 58% em cinco anos, muito superior à inflação do período.
Frente a um cenário de gastos crescentes em saúde, em um momento no qual cada vez mais são propostas
novas tecnologias (em sua maioria a um custo superior às alternativas vigentes e com a expectativa de
ganhos geralmente marginais em saúde), é imprescindível ações e mecanismos que promovam maior
eficiência alocativa para os recursos disponíveis. Para esse propósito, salientamos dois mecanismos
importantes: (1) a padronização de condutas, através de documentos contendo recomendações em
saúde, como diretrizes clínico-assistenciais, e (2) o processo estruturado de avaliação da incorporação de
novas tecnologias pelo sistema público. O principal responsável por esses eixos de atuação no SUS é a
Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE/MS), através da
Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (CONITEC).
Em relação ao primeiro item, diretrizes clínico-assistenciais são documentos que contém recomendações
com o objetivo de aperfeiçoar o cuidado aos pacientes e padronizar condutas em saúde. A CONITEC é
responsável por um tipo de diretriz intitulada “Protocolo Clínico e Diretriz Terapêutica” (PCDT), no qual
normatiza as condutas em saúde ofertadas pelo SUS. Em relação ao segundo ponto, a avaliação de
tecnologias em saúde (ATS) é um método de estudar produtos, programas e estratégias aplicadas à
assistência, visando subsidiar decisões para incorporar inovações, justificar reformas ou implementar
melhorias. Para uma nova tecnologia (por exemplo, um novo medicamento) ser incorporada no SUS, é necessário que ela passe pela avaliação da CONITEC, considerando aspectos como efetividade, custo-
efetividade e impacto orçamentário.

Tanto o desenvolvimento de diretrizes clínico-assistenciais quanto a avaliação de tecnologias em saúde são processos recentes no SUS. Apesar dos reconhecidos avanços que o Ministério da Saúde vem apresentando nesses tópicos nos últimos anos, em especial a partir da criação da CONITEC em 2011, ainda há heterogeneidade no processo e oportunidade para melhorias, visando aprimorar sua eficiência. Entre as potenciais oportunidades relacionadas a essa temática no SUS destacamos:
• Promoção de maior sinergia no processo de incorporação de tecnologias e desenvolvimento
PCDTs, com adoção sistemática e padronização de metodologias relacionadas à saúde baseada em evidências nos documentos, como a metodologia GRADE;
• Inserção mais ativa de sociedades médicas no processo de avaliação de tecnologias e
desenvolvimento de diretrizes clínicas para o SUS;
• Desenvolvimento de estudos de vida real em nosso meio, complementando informações de
efetividade provenientes de ensaios clínicos randomizados desenvolvidos, em especial para o
monitoramento da efetividade e de custos pós incorporação de tecnologias;
• Incorporação de princípios relacionados à saúde baseada em valor, em especial com
estabelecimento de políticas para acordos de compartilhamento de risco no SUS.

Partes interessadas

A principal parte interessada neste projeto é a SCITE/MS, secretaria primariamente responsável por ações
relacionadas a pesquisa clínica e avaliação de tecnologias em saúde. Além disso é importante salientar a
relevância do Departamento de Ciência e Tecnologia do Ministério da Saúde (DECIT/SCTIE/MS),
responsável pelo fomento das atividades de pesquisa clínica de interesse direto do SUS.

Como partes interessadas relevantes é importante mencionar a ANVISA, que é responsável por ações de
registro, precificação para comercialização e farmacovigilância, e a Comissão Nacional de Incorporação
de Tecnologias em Saúde (CONITEC), responsável pelo processo de decisão em relação a incorporação de
tecnologias no SUS, diretamente apoiada pelo DGITIS/SCTIE/MS. Além disso, temos o DAF/SCTIE/MS
como parte interessada, responsável pela assistência farmacêutica no componente especializado. Esses
atores irão ser envolvidos durante o projeto dada a sua relevância para o objeto do projeto no SUS.

Outras partes interessadas dignas de nota são as redes de pesquisa fomentadas pelo Ministério da Saúde
(por exemplo, a RNPC) e demais instituições parceiras do DECIT, da CONITEC e membros da REBRATS,
salientando Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde que elaboram PTCs, PCDTs e Avaliações
Econômicas para o SUS, os quais serão convidados a participar da elaboração dos produtos desse projeto
e também se beneficiarão dos treinamentos programados. Destaca-se aqui o papel do IATS, que vem
exercendo pioneirismo em relação a ações de ATS no Brasil, e do CCATES/UFMG, que vem liderando ações
relacionadas a avaliação de tecnologias para doenças raras, apoiando a SCTIE em relação ao tópico de
AME 5q e HPN. Partes interessadas relevantes como a Academia Brasileira de Neurologia e a Sociedade
Brasileira de Neurologia Infantil serão convidadas à integrar o projeto.

Importante salientar como possíveis partes interessadas os conselhos, sociedades e associações de
profissionais de saúde envolvidas na elaboração de diretrizes e ATS, que serão potencialmente envolvidas
no desenvolvimento dos documentos. Para a condição de saúde proposta destaca-se a relevância de
pacientes e familiares de pacientes com AME 5q, assim como associações que advogam a favor de seus
direitos. A BIOGEN, fabricante do nusinersena, também consiste em parte interessada relevante e será
convidada a participar durante o processo.

Por fim, com o desenvolvimento de métodos mais robustos e com a elaboração de documentos que visam
avaliar a incorporação e cobertura de tecnologias em saúde, assim como normatizar seu uso pelo SUS,
esperamos que as ações gerem maior eficiência para o Sistema, com aumento do benefício em saúde, menor judicialização e melhorias na alocação de recursos. Dessa forma, o SUS, incluindo gestores e
usuários, são partes interessadas relevantes para esse projeto.

Alinhamentos Prévios

O projeto foi desenvolvido alinhado com os interesses da SCTIE, tendo participação dos seguintes
departamentos no seu desenvolvimento: DECIT, DGITIS e DAF.

Para apoio na execução do projeto, parceiras com profissionais de referência internacional foram
estabelecidas. O projeto possui apoio de:
• Dr. Holger Schünemann. Diretor do Departamento de Health Research Methods, Evidence, and
Impact, da McMaster University. Membro do G-I-N Board of Trustees. Diretor do Centro

Cochrane do Canadá. Co-presidente do GRADE working group. Co-desenvolvedor do GRADE-
Adolopment e do GRADE for coverage (decisões de cobertura / incorporação). Possui mais de

600 artigos publicados em peer review journals, tendo participado do desenvolvimento de mais
de 150 diretrizes, envolvendo instituições como OMS, ACCP, ASH, ATS, entre outras.
• Dra Carisi Anne Polanczyk. Cordenadora do Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia para ATS
– IATS (INCT/CNPq). Professora associada da Universidade Federal do Rio Grande do Sul.
• Prof. Augusto Guerra. Coordenador do CCATES/UFMG, instituição que foi responsável pela
avaliação da incorporação do nusinersena e do eculizumabe nos SUS, e estão exercendo
liderança na elaboração do PCDT de AME 5q tipo I e de HPN.
• Prof. Jonas Saute. Médico neurogeneticisita, professor da UFRGS, responsável pelo ambulatório
de AME no Hospital de Clínicas de Porto Alegre.
Além disso, para apoio às atividades, está sendo formalizada parceria institucional do Departamento de
Health Research Methods, Evidence, and Impact, da McMaster University, além do estabelecimento no
Hospital de um centro oficial do GRADE, para desenvolvimento de metodologias e ações de capacitação.
3.5. Contribuições esperadas para o SUS

Entendemos que a avaliação judiciosa da incorporação de tecnologias aumenta a eficiência do SUS,
proporcionando a melhor atenção aos pacientes dentro das disponibilidades de recursos. Esperamos, em
específico:
• Fornecer dados referentes ao tratamento de HPN e AME 5q que auxiliem a gestão e a assistência
dessas condições no SUS;
• Melhorar a eficiência nas políticas de doenças raras no SUS;
• Promover avanços metodológicos para o desenvolvimento de estudos de vida real no SUS;
• Fortalecer a prática de saúde baseada em evidência e promover a prática de saúde baseada em
valor no SUS;
• Treinamento de profissionais do SUS no que tange saúde baseada em evidência, saúde baseada
em valor e estudos de vida real.

Considerações adicionais
O Hospital Israelita Albert Einstein consiste em uma das mais reconhecidas instituições de saúde do Brasil
cuja atuação está voltada não somente para a assistência, mas também para o ensino e a pesquisa. O
corpo clinico do HIAE conta com profissionais reconhecidos nas áreas de neurologia, cardiologia dentre
outras. A pesquisa na instituição tem sido desenvolvida ao longo dos últimos 20 anos, desde a criação do
Instituto de Pesquisa. No ano de 2017 o HIAE buscou ampliar a sua atuação em pesquisa clínica com a
constituição da Academic Research Organization voltada para o desenvolvimento de estudos de grande
porte e de alto impacto em saúde. Para isso o HIAE trouxe o Dr. Otávio Berwanger para dirigira
organização. O Dr. Berwanger é um pesquisador reconhecido internacionalmente o qual vem
desenvolvendo projetos de grande impacto inclusive dentro do PROADI.
O Dr. Maicon Falavigna, médico internista, mestre e doutor em epidemiologia, pesquisador IATS, membro
do GRADE working group e professor adjunto do departamento do Health Research Methods, Evidence,
and Impact, da McMaster University, está em contratação para coordenar o programa de Value-based
Healthcare da ARO do HIAE, e supervisionará diretamente esse projeto.
Importante salientar que presente projeto está alinhado com os seguintes itens da Agenda de Prioridades
de Pesquisa do Ministério da Saúde, desenvolvido pelo DECIT/SCTIE em 2018:
Eixo 3 – Avaliação pós-incorporação
3.1. Avaliação da incorporação de inovações tecnológicas na atenção à saúde no SUS;
3.2. Avaliação do impacto da incorporação de dispositivos médicos na atenção básica do SUS;
3.3. Definição de níveis de impacto orçamentário para qualificar a incorporação de tecnologias em saúde;
3.4. Avaliação da efetividade de tecnologias em saúde inovadoras incorporadas ao SUS;
3.5. Avaliação da efetividade de procedimentos médicos inovadores incorporados ao SUS;
Eixo 4 – Desenvolvimento de tecnologias e inovação em saúde
4.7. Mapeamento, desenvolvimento e validação de ferramentas de integração dos dados e dos sistemas
de informação para subsidiar a utilização dos recursos públicos destinados às tecnologias de saúde;
4.8. Mapeamento e desenvolvimento de modelos de gestão de tecnologias em saúde para
estabelecimentos assistenciais de saúde;
Eixo 7 – Economia e gestão em saúde
7.2. Análise comparativa entre o impacto orçamentário pré e pós incorporação de tecnologias no SUS;

Metodologias a serem utilizadas

Gestão geral do Projeto
Será constituído um comitê curador do projeto, o qual será responsável por tomadas de decisão que
possam modificar o plano de trabalho do projeto (ver seção de riscos). Além disso esse comitê será
responsável pela tomada de decisão acerca de ações contidas nesse plano de trabalho que necessitam
definições posteriores como, por exemplo, data e tópico dos cursos de capacitação.

O comitê curador será composto por três membros, sendo:
• Diretor(a) do DECIT/SCTIE/MS, ou indivíduo por ele(a) indicado;
• Diretor(a) do DGITIS/SCTIE/MS, ou indivíduo por ele(a) indicado;
• Diretor(a) do ARO/HIAE, ou indivíduo por ele(a) indicado.

Como o projeto consiste de diferentes entregas, cada um possuindo metodologia específica, os mesmos
são apresentados abaixo

ENTREGA 1: ESTUDO DE AVALIAÇÃO DA EFETIVIDADE DO ECULIZUMABE PARA HEMOGLOBINÚRIA
PAROXÍSTICA NOTURNA

a) Objetivos:
Avaliar a efetividade do eculizumabe no tratamento de pacientes com HPN no SUS. Em especial:
i. Avaliar a sobrevida e a necessidade de transfusão sanguínea;
ii. Avaliar a adesão e eventos adversos associados ao tratamento;
iii. Avaliar a qualidade de vida;

b) Delineamento:
Estudo de coorte prospectivo
c) Período de execução do estudo
O planejamento é que a inclusão de pacientes seja realizada a partir da disponibilização de medicamentos
no SUS, durante 24 meses (de janeiro de 2020 a dezembro de 2021), e o seguimento seja realizado até
junho de 2022, de forma a permitir que todos os pacientes tenham, pelo menos, 6 meses de
acompanhamento, para garantir comparabilidade com o estudo TRIUMPH.
Uma vez que o presente projeto almeja sua execução por meio das isenções do PROADI-SUS, a proposta
contida no plano de trabalho contempla inclusão de pacientes e acompanhamento até dezembro de 2020
somente, com emissão de relatórios e análises interinas de dados coletados até outubro de 2020.
Contudo, manifestamos interesse de continuidade do mesmo para o triênio 2021-2023 para conclusão do
mesmo, condicionado aos interesses estratégicos do Ministério da Saúde na ocasião e aos resultados
obtidos na análise interina de resultados.

d) População e amostragem

Hospitais: Serão incluídos no estudo de 8 a 10 hospitais brasileiros aptos a tratar pacientes com HPN com
eculizumabe pelo SUS, de acordo com o PCDT em desenvolvimento. As instituições serão definidas junto
ao Ministério da Saúde.

ESTUDO DE AVALIAÇÃO DA EFETIVIDADE DO NUSINERSENA PARA AME 5q TIPO I.

b) Objetivos:
Avaliar a efetividade do nusinersena no tratamento de pacientes com AME 5q tipo I no SUS. Em especial:
i. Avaliar a sobrevida e sobrevida livre de ventilação mecânica;
ii. Avaliar a adesão e eventos adversos associados ao tratamento;
iii. Avaliar a função motora (subestudo);

b) Delineamento:
Estudo de coorte prospectivo

c) Período de execução do estudo
O planejamento é que a inclusão de pacientes seja realizada a partir da disponibilização de medicamentos
no SUS, durante 24 meses (de janeiro de 2020 a dezembro de 2021), e o seguimento seja realizado até
janeiro de 2022, de forma a permitir que todos os pacientes tenham, pelo menos, 13 meses de
acompanhamento, para garantir comparabilidade com o estudo ENDEAR.
Uma vez que o presente projeto almeja sua execução por meio das isenções do PROADI-SUS, a proposta
contida no plano de trabalho contempla inclusão de pacientes e acompanhamento até dezembro de 2020
somente, com emissão de relatórios e análises interinas de dados coletados até outubro de 2020.
Contudo, manifestamos interesse de continuidade do mesmo para o triênio 2021-2023 para conclusão do
mesmo, condicionado aos interesses estratégicos do Ministério da Saúde na ocasião e aos resultados
obtidos na análise interina de resultados.

d) População e amostragem

Hospitais: Serão incluídos no estudo aproximadamente 6 a 10 hospitais brasileiros aptos a tratar
pacientes com AME 5q tipo I com nusiersena pelo SUS, de acordo com o PCDT em desenvolvimento. As
instituições serão definidas junto ao Ministério da Saúde.

Sujeitos de pesquisa: serão incluídos no estudo pacientes com diagnóstico de AME 5q tipo 1, que iniciarão
tratamento com o nusinersena de acordo com os critérios estabelecidos no PCDT em desenvolvimento. A
inclusão será consecutiva nos hospitais nos quais for realizado o estudo. Os critérios de inclusão e de
exclusão estão apresentados abaixo. Para cada paciente, também será incluído um familiar, de
preferência àquele que seja responsável pelo paciente na maior parte do tempo.

Critérios de inclusão (paciente):
• Pacientes em uso do nusinersena, de acordo com PCDT em desenvolvimento.

Critérios de exclusão (paciente):
• Pacientes em uso de nusinersena em desacordo com o PCDT atual (por exemplo, protocolos de
pesquisa);
• Recusa de participação por parte de seus responsáveis legais;

Critérios de inclusão (familiar):
• Familiar de primeiro grau ou responsável pelos cuidados do paciente, com idade igual ou superior
a 18 anos;
Critérios de exclusão (familiar):
• Analfabetismo;
• Recusa em participar

ESTUDO DE AVALIAÇÃO DA EFETIVIDADE DO NUSINERSENA PARA AME 5q TIPOS II e III

a) Objetivos:
Avaliar a efetividade do nusinersena no tratamento de pacientes com AME 5q tipos II e III no SUS. Em
especial:
i. Avaliar a função motora;
ii. Avaliar a sobrevida e sobrevida livre de ventilação mecânica;
iii. Avaliar a adesão e eventos adversos associados ao tratamento;

b) Delineamento:
Estudo de coorte prospectivo

c) Período de execução do estudo
O planejamento é que a inclusão de pacientes seja realizada a partir da disponibilização de medicamentos
no SUS, durante 24 meses (de janeiro de 2020 a dezembro de 2021), e o seguimento seja realizado até
março de 2022, de forma a permitir que todos os pacientes tenham, pelo menos, 15 meses de
acompanhamento, para garantir comparabilidade com o estudo CHERISH.
Uma vez que o presente projeto almeja sua execução por meio das isenções do PROADI-SUS, a proposta
contida no plano de trabalho contempla inclusão de pacientes e acompanhamento até dezembro de 2020
somente, com emissão de relatórios e análises interinas de dados coletados até outubro de 2020.
Contudo, manifestamos interesse de continuidade do mesmo para o triênio 2021-2023 para conclusão do
mesmo, condicionado aos interesses estratégicos do Ministério da Saúde na ocasião e aos resultados
obtidos na análise interina de resultados.

d) População e amostragem

Hospitais: Serão incluídos no estudo todos hospitais brasileiros aptos a tratar pacientes com AME 5q tipos
II e III com nusiersena pelo SUS, de acordo com o acordo de compartilhamento de risco em
desenvolvimento. As instituições serão definidas junto ao Ministério da Saúde. Antecipamos a inclusão
de 6 a 10 hospitais.

Sujeitos de pesquisa: serão incluídos no estudo pacientes com diagnóstico de AME 5q tipo II e III, que
receberão tratamento com o nusinersena de acordo com os critérios estabelecidos acordo de
compartilhamento de risco. A inclusão será consecutiva nos hospitais nos quais for realizado o estudo.
Para cada paciente, também será incluído um familiar, de preferência àquele que seja responsável pelo
paciente na maior parte do tempo. Os critérios de inclusão e de exclusão estão apresentados abaixo.

Critérios de inclusão:
• Pacientes com AME 5q tipos II ou III, em uso do nusinersena, de acordo com o acordo de
compartilhamento de risco em desenvolvimento.

Critérios de exclusão:
• Pacientes em uso de nusinersena em desacordo com o acordo de compartilhamento de risco
(por exemplo, protocolos de pesquisa)

Critérios de inclusão (familiar):
• Familiar de primeiro grau ou responsável pelos cuidados do paciente, com idade igual ou superior
a 18 anos;
Critérios de exclusão (familiar):
• Analfabetismo;
• Recusa em participar

AVALIAÇÃO DO CUSTO DO TRAMENTO DE AME 5q
Além do custo direto com a aquisição e distribuição do nusinersena no SUS, há diversos outros custos
relacionados na atenção do paciente com AME 5q. Entre esses custos podemos citar:
• Custos de profissionais envolvidos na atenção multidisciplinar (consultas clínicas, fisioterapia,
etc)
• Custo da infusão intratecal do nusinersena, composto, por exemplo, de equipe, insumos
(sedativos, agulha para punção, etc), taxa de sala de infusão, entre outros.
• Custos relacionados a eventos adversos do tratamento;
• Custos relacionados a hospitalizações e à evolução natural da doença (ex: necessidade de
assistência ventilatória)
• Custos indiretos relacionados à atenção ambulatorial e hospitalar
• Custos diretos do paciente e seus cuidadores, como, medicamento, transporte, entre outros
Dentro do contexto de saúde baseada em valor, é de fundamental importância entendermos qual a
composição do custo das condutas em saúde e a fração de gastos atribuída a cada componente, de forma
a poder correlacionar com desfechos clinicamente relevantes e identificar em que componentes há maior
eficiência na alocação de recursos.

Para a estimativa de custo do tratamento de AME 5q será utilizado microcusteio, mais especificamente a
metodologia TDABC (Time-driven Activity-based costing), ou custeio baseado em atividade e tempo, que
permite a unitarização de recursos utilizados pelo paciente e o tempo atribuído a cada um deles (por
exemplo, no caso de profissionais e de estrutura). A metodologia a ser empregada está descrita no artigo
“An 8-step framework for implementing time-driven activity-based costing in healthcare studies”, na qual
o coordenador do projeto (Maicon Falavigna) é um dos co-autores. Essa mesma metodologia foi utilizada
para a avaliação de custos associados ao Transplante de Medula Ósseas (TMO) em um outro projeto do
PROADI-SUS, e os resultados estão descritos no mesmo artigo. Selecionaremos três instituições
participantes do projeto, nas quais coletaremos dados de aproximadamente 50 pacientes para avaliar o
custo de tratamento. As instituições serão definidas junto ao Ministério, com base em interesse e
capacidade de implantar protocolo de aferição de custos. Os processos de cada instituição serão
mapeados pela equipe do projeto. Dados referentes a custos e utilização de recursos serão coletados a
partir de formulários customizados para cada instituição.

DESENVOLVIMENTO DE MODELO DE INFORMAÇÃO PARA MONITORAMENTO DE
TECNOLOGIAS PÓS-INCORPORAÇÃO NO SUS

Para essa atividade estaremos desenvolvendo, junto ao Ministério, modelo de informação para ser
utilizado em estudos de vida real para o monitoramento de tecnologias em saúde, integrado aos
processos do SUS. Será desenvolvida prova de conceito para estrutura de entrada de dados e emissão de
relatórios que possa apoiar a gestão no SUS. Essa prova de conceito será funcional, com entrada de dados
e emissão de relatórios.
Entretanto, importante salientar que não estamos nos propondo a desenvolvimento de sistema para o
Ministério, uma vez que entendemos que essa é uma atividade mais complexa e dispendiosa,
necessitando de avaliação de outros pré-requisitos como, por exemplo, segurança da informação e
adequada implantação, algo que está fora do escopo do projeto. Além disso, soluções de tecnologia da
informação não são atividades fins da ARO do HIAE, e sim meio para condução de projetos de pesquisa.
Esse piloto pode ser utilizado para posterior desenvolvimento de sistema para o SUS (fomentado via
PROADI-SUS ou desenvolvido por outros parceiros do Ministério), para ser utilizado, por exemplo, em
farmácias centrais das Secretarias Estaduais de Saúde, ou de outros órgãos responsáveis por dispensação
de medicamentos do componente especializado. Esse piloto também poderá ser posteriormente utilizado
como estrutura de entrada de dados (formulários eletrônicos) para pesquisa no SUS, mesmo que não
tenha interoperabilidade com os demais sistemas do Ministério.

Para o desenvolvimento desse produto iremos proceder da seguinte forma:

Etapa 1: Formação de grupo de trabalho
Essa atividade envolve a formação de um grupo de trabalho para discutir as atividades necessárias para
desenvolver modelo de informação para um sistema que o SUS. Envolve principalmente a participação de
membros do Ministério da Saúde (DECIT, DGITIS, DAF e DATASUS), além de tecnologia da informação e de profissionais de pesquisa clínica, majoritariamente ligados à ARO-HIAE e de profissionais trabalhando
com HPN e AME.

Etapa 2: Definições sobre estrutura de dados
Essa etapa consiste em avaliação dos sistemas existentes no Ministério (vinculados à SCTIE) que possam
possuir papel relevante no monitoramento pós-incorporação de tecnologias (ex: sistemas relacionados à
dispensação de medicamentos, visita a algumas farmácias vinculadas a Secretarias Estaduais de Saúde
para diagnóstico de estrutura de dados e discussões com o grupo de trabalho sobre estrutura de dados
que permita interoperabilidade com os sistemas já existentes atualmente.

Etapa 3: Definições sobre entrada de dados e emissões de relatórios para monitoramento de tecnologias
Essa etapa consiste na discussão do grupo de trabalho dos dados a serem coletados sobre as condições
(HPN e AME 5q tipo I) e as drogas a serem avaliadas (eculizumabe e nusinersena), além do design das
telas de entrada de dados. Também será feito o design dos relatórios de resultados sobre essas condições,
de forma que atenda às necessidades da gestão.

Etapa 4: Desenvolvimento de estrutura de entrada de dados e de emissão de relatórios
Consiste no desenvolvimento de estrutura de entrada de dados e de emissão de relatórios piloto, que
permita entrada de dados pelas farmácias das Secretarias Estatuais em Saúde. Não consiste em
desenvolvimento de sistema de dados para o Ministério, mas sim de prova de conceito, que
oportunamente poderá guiar o Ministério para o desenvolvimento de um sistema próprio, ou que poderá
guiar o desenvolvimento e implantação de um Sistema em outro projeto PROADI-SUS. Essa prova de
conceito será flexível para permitir o monitoramento de outras condições e tecnologias (uma vez que
sejam desenvolvidos formulários de entrada de dados e relatórios para essas condições)

Digno de nota, esse produto não consiste em estudo de monitoramento, mas do desenvolvimento de uma
ferramenta de coleta de dados que, posteriormente, poderá ser implantada em serviços do SUS (ex:
farmácias da Secretarias Estatuais de Saúde), para coleta de dados, sejam prospectivos, sejam
retrospectivos. Adicionalmente, poderá embasar o desenvolvimento de um sistema para o SUS, com
interoperabilidade com demais plataformas.

DIRETRIZ DE ESTUDOS DE VIDA REAL
Consiste no desenvolvimento de um manual para orientar práticas sobre o desenvolvimento de estudos
de vida real para suporte à decisão ao SUS em temas como a incorporação ou desincorporação de
tecnologias, manutenção, redução ou ampliação da cobertura de tecnologias em saúde, assim como a
mensuração de práticas recomendadas em diretrizes clínicas (PCDTs). O manual também abordará outras
áreas de interesse que tenham interface com essa temática como, por exemplo, métricas de avaliação para desfechos importantes para os pacientes (PROMs e PREMs) e acordos de compartilhamento de risco
baseado em performance, para os quais estudos de vida real podem facilitar seu efetivo estabelecimento.
Entendemos que este consiste em um trabalho que demanda ampla discussão com diferentes
stakeholders, sendo o HAIE responsável pela coordenação e mediação dessas atividades. Também, haja
vista a pequena experiência nacional com estudos de vida real, esperamos a inserção de consultores
internacionais, idealmente com a constituição de um international advisory board para prover opiniões
externas e auxiliar nas atividades.
Para a execução dessa entrega estimamos utilizar os seguintes métodos:
• Revisão da literatura, em busca de metodologias relacionadas ao desenvolvimento de estudos
de vida real;
• Mapeamento de stakeholders, dos quais entendemos que fazem parte gestores do SUS,
DATASUS, a ANVISA, profissionais de saúde e suas entidades de classe, pacientes e seus
representantes, universidades e grupos trabalhando com ATS e pesquisa clínica (por exemplo,
Rede Nacional de Pesquisa Clínica – RNPC – e Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em
Saúde – REBRATS), entre outros.
• Entrevistas e painéis de discussão com stakeholders, de forma a propor as diretivas para
elaboração de estudos de vida real que venham de encontro com as prioridades do SUS;
• Discussão com profissionais externos e organizações que realizam ações relacionadas com o
monitoramento pós-incorporação de tecnologias, com o desenvolvimento de estudos de vida
real e com acordos de compartilhamento de riscos baseado em performance;
Em específico, um ponto relevante é o desenvolvimento de um modelo de informação, que permita a
utilização de bases atuais do SUS na realização de estudos de vida real. Entendemos ser necessário
envolvimento de diferentes departamentos e secretarias do Ministério da Saúde, como o Departamento
de Assistência Farmacêutica e o DATASUS. Digno de nota, não está sendo proposto o desenvolvimento de
softwares ou novas bases de dados, mas sim trabalho conceitual levantando premissas para o
desenvolvimento de bases e promover a interoperabilidade com as atualmente disponíveis.
A expectativa é que o produto final consista em manual com boas práticas e diretivas para desenvolver
estudos de vida real, com a finalidade de atender às necessidades prioritárias do SUS, promovendo maior
eficiência e racionalização de recursos da saúde.

Cronograma das Entregas / Atividades / Marcos (2019–2020)

Entrega 1 – Caracterização do Perfil Clínico-Epidemiológico de Pacientes com AME tipos II e III em Acompanhamento no Sistema Único de Saúde: um Estudo Observacional Transversal (Registro)

Atividade 1.1 – Desenvolvimento do protocolo de pesquisa
Execução: 2019 – 2º semestre

Atividade 1.2 – Seleção e contato dos centros para o estudo
Execução: 2019 – 2º semestre (C) e 2020 – 1º semestre (F)

Atividade 1.3 – Aprovação dos Comitês de Ética em Pesquisa do centro coordenador e dos centros participantes
Execução: 2020 – 1º semestre (F)

Atividade 1.4 – Capacitação dos centros participantes
Execução: 2020 – 1º semestre (F)

Atividade 1.5 – Gerenciamento de dados
Execução: 2020 – 1º semestre (F)

Atividade 1.6 – Inclusão de pacientes
Execução: 2020 – 1º semestre (F)

Atividade 1.7 – Análise de dados
Execução: 2020 – 2º semestre (A)

Atividade 1.8 – Redação e divulgação de resultados
Execução: 2020 – 2º semestre (A)

Entrega 2 – Diretriz de Manejo Clínico Assistencial de Pacientes com AME tipos II e III

Atividade 2.1 – Formação de grupo de trabalho
Execução: 2019 – 2º semestre (C)

Atividade 2.2 – Revisão da literatura
Execução: 2020 – 1º semestre (A)

Atividade 2.3 – Reuniões do grupo de trabalho
Execução: 2020 – 2º semestre (A)

Atividade 2.4 – Redação do documento
Execução: 2020 – 2º semestre (A)