Saúde Baseada em Valor e Estudos de Vida Real nos Processos de Incorporação de Tecnologias e de Desenvolvimento de Recomendações

• Realizar estudo observacional transversal retrospectivo para caracterizar o perfil clínico-epidemiológico de pacientes com AME 5q tipos II e III em acompanhamento no SUS, tratados com nusinersena ou não;
• Revisão de Literatura e redação de texto: "Manejo Clínico Assistencial de pacientes com AME5q Tipos II e III", para dar suporte a ações assistenciais do Ministério da Saúde bem como as equipes assistenciais envolvidas no atendimento clínico-assistencial desses pacientes. Alinhado aos objetivos discutidos em reunião realizada com equipe técnica do Ministério da Saúde em 14 de abril de 2021, a redação da Diretriz foi suprimida para o cenário atual, e se tornou Revisão de Literatura sobre Manejo Clínico Assistencial de pacientes com AME5q Tipos II e III, que será entregue junto com o relatório final ao final de junho de 2021 como anexo aos resultados obtidos na Entrega 1.

A proposta enfoca dois eixos principais: a padronização de condutas através de diretrizes clínico-assistenciais e a avaliação estruturada da incorporação de novas tecnologias no sistema público de saúde, ambos coordenados pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (CONITEC). Além disso, o projeto destaca a importância dos estudos de vida real para avaliar a efetividade das tecnologias em condições usuais e a aplicação dos princípios da saúde baseada em valor, que promove a remuneração dos prestadores de serviços de saúde baseada nos desfechos clínicos obtidos. A proposta também abrange a implementação de acordos de compartilhamento de risco, como o recentemente iniciado com o medicamento nusinersena para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME 5q) tipos II e III. Esses acordos visam equilibrar os custos e coletar evidências adicionais sobre a efetividade do medicamento em condições reais, guiando decisões futuras sobre sua cobertura no Sistema Único de Saúde (SUS). Com essa ab...